球状细胞白质营养不良(Krabbe病)-管道评论，2019

球形细胞白质营养不良症(Krabbe病)是一种罕见的常染色体隐性遗传疾病，由溶酶体酶、半乳糖神经酰胺酶引起，由于神经系统中髓磷脂的丢失而导致严重的神经系统疾病。该病的另一个特征是发现脑部有一个以上核的球状细胞异常。最常见的婴儿形式的克拉布氏病在1岁时开始表现出诸如易怒、肌肉无力、失明、耳聋、发热、姿势僵硬以及智力和身体发育迟缓等症状。

目前，没有针对环状细胞白细胞（Krabbe疾病）的特异性处理。对Krabbe病的大多数治疗都是支持性的。然而，发现造血干细胞移植是在出生之前或在出生之前诊断的患者的有效治疗。另外，临床调查，临床调查，临床调查，临床调查，在从血液的早期和敏感性检测的基于MS的生物标志物的开发是在临床调查中。

由于这种疾病的流行率不断上升，许多制药公司和研究机构正集中精力研究和开发治疗球状细胞白质营养不良(克拉布病)的新疗法。例如;Magenta Therapeutics正在研究MGTA-456，目前正在进行2期临床试验，以研究MGTA-456治疗球状细胞白质营养不良(克rabbe病)患者的安全性、耐受性和有效性。

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目前，约64%的球形细胞白质营养不良(Krabbe病)候选药物正在进行2期临床研究。大多数研究是由学术和研究型大学赞助的。

报告说明

关于“球状细胞白细胞（Krabbe疾病） - 管道审查”的报告，2019年“通过”球状细胞白细胞（Krabbe疾病“（Krabbe疾病）的调节或分子提供研发管道中的药物的全面概述。该报告通过临床试验阶段，指示，公司，治疗区和细节，临床试验阶段，赞助商，在管道中的每个产品的描述等临床试验阶段，对临床试验阶段的分布进行了全面分析。报告中包含临床前和临床阶段的产品以及休眠和已停产的管道候选人。该报告还包括额外见解，例如流行病学概述和流体细胞白细胞育种（Krabbe疾病）的当前市场情景。

The report on ‘Globoid Cell Leukodystrophy (Krabbe Disease) – Pipeline Review, 2019’, which is built by following a robust research methodology involving primary interviews and desk research, provides a complete overview of the R&D activity and pipeline products to assist companies in developing growth strategies and identifying emerging players.

报告范围

• 对管道产品按开发阶段等领域进行全面评估;给药途径;药物类;指示;赞助商;分子类型和药物靶点


• 管道产品的全面简介，详细信息如公司概述;产品描述;研发状态;发展活动;行动机制;分子类型;发展阶段;适应症;资金和行政途径


• 休眠和停止的管道产品概述


• 与管道产品处理的条件流行病学有关的关键见解及概述管道产品的可寻址或当前市场


• 概述最新发展;新闻文章，新闻稿和相关会议

报告的方法

• 所有管道报告都是通过分析主要通过可信台研究来源收集的数据的分析构建。通过与关键意见领导人进行的访谈补充二次研究。


• 案头研究资料来源包括全球和区域临床试验数据库;公司的年度报告、网站、新闻稿和投资者介绍;白皮书;新闻文章;行业协会发布的报告;发表在NCBI、ResearchGate等数据库上的文章/报告;内部数据库

购买本报告的理由

• 基于对球形细胞白质营养不良(克拉布病)的研发活动和管道产品的全面概述，制定有效的生长策略


• 基于流水线产品识别市场中的新兴参与者或竞争对手，并制定战略来应对这些参与者的出现


• 确定球形细胞白质营养不良(Krabbe病)的研发重点


• 根据R＆D活动或策略的当前协同作用，识别潜在公司的伙伴关系或收购点，以使研发重点多样化的策略来推动业务增长


• 分析休眠和停止产品背后的原因，在必要时改变研发重点